Генная терапия поможет вернуть слух

Как известно, нейросенсорная тугоухость часто может быть вызвана уменьшением числа волосковых клеток в кортиевом органе улитки внутреннего уха вследствие их повреждения или врожденных аномалий. Кроме того, волосковые клетки в норме не способны к регенерации, поэтому с возрастом их количество неуклонно уменьшается.Однако применение генной терапии (ГТ) имеет высокий потенциал при указанной форме тугоухости— ГТ способна не только замедлить гибель, но и стимулировать рост и регенерацию ранее поврежденных волосковых клеток.

Одна из наиболее важных проблем ГТ— вопрос о том, как транспортировать генный материал (ДНК или РНК) к тем клеткам, где нуклеиновым кислотам предстоит заменить поврежденные участки. Для этого необходимо использовать соответствующий носитель, который мог бы не только доставить материал к месту приложения, но также и защитить его целостность и обеспечить трансмембранный транспорт.

Сабина Стренд (Sabina Strand) и ее коллеги из департамента биотехнологий Норвежского технологического университета, Тронхейм, впервые исследовали возможность применения наночастиц хитозана в генной терапии нейросенсорной туберкулезом.Совместно с учеными из Каролинского института (Karolinska Institutet), Швеция, они провели эксперимент на гвинейских свиньях с применением хитозана для транспорта лекарственных препаратов и генного материала во внутреннее ухо. Эксперимент завершился успешно: наночастицы хитозана смогли доставить генный материал неповрежденным к волосковым клеткам кортиева органа.

Аминосахарид хитозан получают из измельченных панцирей ракообразных, из которых с помощью кислоты удаляются соли и минералы (в том числе карбонат кальция), а с помощью щелочи и высоких температур— протеины.Наночастицы размером 50–200нм образуются при контакте положительно заряженных молекул хитозана и отрицательно заряженного генного материала, при этом нуклеиновые кислоты «упаковываются» в сравнительно большие конгломераты, удобные для транспорта с помощью.При попадании этих комплексов в организм хитозан присоединяется к мембранам клеток и способствует прохождению конгломератов через мембрану, а затем — «распаковыванию» нуклеиновых кислот. При этом хитозан совершенно нетоксичен и не вызывает повреждения клеток организма.

Теперь перед исследователями стоит новая задача— выяснить, насколько применим подобный механизм транспорта генного материала во внутреннее ухо человека для проведения ГТ.

The Norwegian University of Science and Technology (2011, December 19) Gene therapy for ears. ScienceDaily (www.sciencedaily.com/releases/2011/12/111219135021.htm).

Жигунова Алина